腺相關病毒AAV包裝

服務介紹  Service Introduction

        腺相關病毒 (Adeno-associated Virus，AAV) 屬于細小病毒科（parvoviridae）單鏈 DNA 病毒。AAV 能感染多種細胞。是目前基因治療首先的工具。

       AAV 是一種復制缺陷型微小病毒，通常需要在輔助病毒（如腺病毒、單純皰疹病毒等）的輔助下才能發生毒性感染，生成子代 AAV。艾基生物采用 AAV 無輔助病毒系統 (AAV Helper-Free System)，在無輔助病毒的條件下生產重組腺相關病毒。在這個系統中， rep 和 cap 基因從病毒載體中被轉移到輔助質粒 pAAV-RC 中，而 AAV ITRs 仍位于病毒載體中。生產 AAV 病毒顆粒所需的腺病毒基因 產物（包括 E2A，E4 等基因）大部分則由 pHelper 質粒提供，其余的腺病毒基因產物由穩定表達腺病毒 E1 基因的宿主細胞提供。在輔 助質粒的幫助下，僅需兩端的 ITR 就能將攜帶的外源片段包裝進入腺相關病毒顆粒，因此，rep 和 cap 基因的轉移后空出的位置可以允許 外源基因插入病毒基因組中。(AAV基因組如下圖)

服務優勢 Service Advantages

   安全性高：重組腺相關病毒載體 (rAAV) 源于非致病的野生型腺相關病毒。迄今為止尚未發現對人體致病的野生型 AAV，重組 AAV 在基 因組序列上去除了大部分的野生型AAV 基因組元件，進一步保證了安全性。

   免疫原性低：進行動物實驗時造成的免疫反應小。

   宿主范圍廣：能感染分裂細胞和非分裂細胞。

   表達穩定：能介導外源基因體內長時間穩定表達。

   物理性質穩定：可抗氯仿，在 60℃不能被滅活。

提供的服務 Services

      AAV 載體構建；

      干擾腺相關病毒（shRNA 和 miRNA）包裝；

      過表達腺相關病毒的包裝。

提供產品

技術流程  Technical Procedures

Tips

【AAV 病毒載體不同血清型】

       研究發現 AAV 具有多種血清型，各種不同血清型的 AAV 載體的主要區別是衣殼蛋白不同。AAV 進入細胞前，首先要通過衣殼蛋白 與細胞表面的相應受體結合進而附著于細胞表面，隨后再通過與其它復合受體的相互作用來啟始病毒顆粒的細胞內轉運等生物學活動。因 此 AAV 不同血清型對不同的組織和細胞親和性不同，體現出 AAV 血清型對不同組織器官的轉染效率存在差異。目前 AAV 可分為 12 種血 清型 AAV1-AAV12。艾基生物可針對不同的組織器官類型選擇相應血清型的 AAV 病毒進行包裝。